基因治疗是把外源基因导入人体靶细胞，通过其正常表达来治疗相应疾病的治疗方法。通常需要把目的基因与一种靶向性载体结合后再实施治疗，下面关于靶向性载体选择的叙述不正确的是

A．容易穿过细胞膜                    B．能保护DNA免受核酸酶的降解

C．能够和目的基因结合也能脱离        D．能长时间存在于细胞内不被降解

考点：基因工程的应用、转基因的安全性

基因治疗是把外源基因导入人体靶细胞，通过其正常表达来治疗相应疾病的治疗方法。通常需要把目的基因与一种靶向性载体结合后再实施治疗，下面关于靶向性载体选择的叙述不正确的是

1. A.
   容易穿过细胞膜
2. B.
   能保护DNA免受核酸酶的降解
3. C.
   能够和目的基因结合也能脱离
4. D.
   能长时间存在于细胞内不被降解考点：基因工程的应用、转基因的安全性

基因治疗是把外源基因导入人体靶细胞，通过其正常表达来治疗相应疾病的治疗方法。通常需要把目的基因与一种靶向性载体结合后再实施治疗，下面关于靶向性载体选择的叙述不正确的是

“基因靶向”技术，指的是应用DNA同源重组原理，通过一定的载体，用设计好的目的基因替代靶基因，从而达到使靶基因功能丧失的目的。借助这一技术，科学家可以用小鼠进行实验，使其体内的某项特定基因丧失功能，以帮助人们找到治疗疾病的有效方法。下面是该实验的基本过程，请回答有关问题：

(1)获得胚胎干细胞(ES细胞)。实验一般采用ES细胞作为目的基因的受体细胞，这是因为ES细胞具有发育的________。请举出一例获取ES细胞的常用方法： ____________________________________。

(2)获取目的基因。

①目的基因是靶基因的同源片段。经过修饰使靶基因的功能改变或丧失，就可获得目的基因。如果要获得活性降低了的X酶蛋白的目的基因，可以根据此蛋白的结构及功能进行X酶基因的改造，这一技术叫做________。

②为了提高实验成功率，需要通过________技术扩增目的基因，以获得目的基因的大量拷贝。

(3)构建基因表达载体。一个基因表达载体的组成，除了目的——基因以外，还必须有________基因，以便于细胞的筛选。质粒具有的一至多个________位点，使目的基因插人其中成为可能，因此常被选作运载体。

(4)____________________，并从中筛选，然后培育出小鼠。

①由ES细胞培育出小鼠的过程中，需要采用________技术和________技术。

②为了确定该小鼠体内是否成功发生了基因的同源重组，可通过观察小鼠的性状来检测，这属于________水平的鉴定。