摘要:2.人的凝血因子IX基因缺陷引起的血友病B是一种严重的遗传病.临床上表现为后发性或轻微外伤后出血不止.常由于关节.肌肉的反复出血导致关节畸形而终身残废.或由于内脏或颅内出血而死亡.1991年7月.复旦大学与第二军医大学上海医院合作.从一批志愿接受基因治疗的患者中选择了两兄弟开始进行基因治疗的临床研究.获得了成功.结合教材中基因治疗的途径.请推测专家的研究思路可能是: (1)思路一:体内途径 第一步:从正常人体内提取凝血因子IX的正常基因. 第二步: .达到治疗疾病的目的. (2)思路二:体外途径 第一步: .从患者体内提取受体细胞. 第二步: . 第三步:扩大培养改造的患者的受体细胞. 第四步: .并检测患者血液中有没有IX凝血因子.

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