摘要:35.英国医生在2002年对一名患严重免疫缺陷症的“气泡婴儿 实施基因治疗.初期治疗结果令人满意.所谓“气泡婴儿 是指出生时存在基因缺陷.从而引发“严重联合免疫缺损症 的婴儿.患者自身不具备免疫系统.只能在完全无菌的条件下生存.18个月大的Evans正是这类不幸的患者.在他降生后.随着来自母体的免疫力消耗殆尽.他的体质迅速下降.胸腔反复感染.抗生素对此也无能为力.直到发展为肺炎.此后他就一直待在重症监护病区.该病的治疗措施一般可采用骨髓移植或基因治疗.但骨髓移植要找到合适的供体很困难.就在这危急关头.Evans的父母接受了Great Ormond Street医院对他实施基因治疗的建议.一般认为.SCID患者由于X染色体上一个名为“伽玛C 的基因有缺陷.导致淋巴系前体细胞膜上与白细胞介素结合的受体构象改变.白细胞介素无法与这结合.因此患者不能正常产生免疫系统细胞.正常人体内的T细胞.B细胞.巨噬细胞等都是由造血干细胞分化而来的可用下图表示 在对Evans实施的基因治疗过程中.医生从他体内抽取了一点骨髓.在其中加入携带正确基因的病毒载体.然后再注入他的体内.当正确的基因发挥作用后.Evans体内就能自然产生免疫细胞了.下图是对婴儿的基因治疗过程.医院发言人介绍说.Evans的血液状况有很大改观.几乎接近正常指标.他出生到现在.第一次能和其他孩子一起到户外去玩. (1)SCID病产生的原理与下列哪些疾病产生的原理一致 ( ) A.苯丙酮尿症 B.艾滋病 C.21三体综合症 D.抗维生素D佝偻病 (2)如果一个“伽玛C 基因控制合成的受体分子由4条肽链组成.且含有1000个氨基酸.那么与之相对应的“伽玛C 基因至少有 个嘌呤碱.该受体至少含有 个氧原子. (3)从上述可知基因治疗就是把健康的外源基因导入 中.在此过程中病毒的作用是 . (4)若该病基因是隐性的.则患病女子经基因治疗后与正常男子结婚.从优生的角度看.他们应该选择生育 后代.理由是 .

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1990年,在经过了长期的审查后,美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶,临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏,导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此,她不能抵抗任何微生物的感染,只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后,患者的免疫功能得到了很大的修复。

下图表示治疗SCID的过程,请据图回答下列问题:

(1)T淋巴细胞由_______在胸腺中发育成熟。

(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是_____,目的基因是_____,目的基因的受体细胞是_______。

(3)要从细菌中获得携带人正常ada基因,需要的工具包括__________、__________、_____。

(4)人的ada基因与胰岛素基因相比,其主要差别是______________。

(5)如果科学家通过基因工程技术,成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞,使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性在治疗前后的基因型:(正常基因为H,血友病基因为h)_____、_____。

(6)如果该女性在恢复正常后,与一正常男性结婚,所生子女的表现型为____(在下列选项中选择正确的一项),并说明理由:_______________________________________________________________________________________________。

A.子、女儿全部正常              B.儿子、女儿中各一半正常

C.儿子全部患病、女儿全部正常    D.儿子全部正常、女儿全部患病

 

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(11分)1990年,在经过了长期的审查后,美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶,临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏,导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此,她不能抵抗任何微生物的感染,只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后,患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程,请据图回答下列问题

(1)在这个实例中充当“分子运输车”的是________,目的基因是________,目的基因的受体细胞是________。
(2)要获得携带人正常ada基因的细菌,需要的工具包括________、 ________、______
(3)人的ada基因与胰岛素基因相比,其主要差别是________。
(4)如果科学家通过基因工程技术,成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞,使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性的卵原细胞在治疗前后的基因型:(正常基因为H,血友病基因为h)________ 、________ 。
(5)如果该女性在恢复正常后,与一正常男性结婚,所生子女的表现型为________ (在下列选项中选择正确的一项),并说明理由:________________________。
A.子、女儿全部正常
B.儿子、女儿中各一半正常
C.儿子全部患病、女儿全部正常
D.儿子全部正常、女儿全部患病

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