摘要：22．人类疾病的基因治疗是把健康的外源基因导入到有基因缺陷的细胞中.达到治疗疾病的目的.具体来说是通过转基因技术将外源基因直接导入或借助于各种运载体导入患者病变部位的靶细胞.通过控制所导入的目的基因的表达.从而抑制.校正.替代或补偿有缺陷的或异常的基因.从而恢复受体细胞.组织或器官的正常生理功能.进而达到治疗疾病的目的.结合你所掌握的生物工程的知识.分析并回答下列问题. (1)特异性外源基因的获取必须要保留基因自身结构的完整性.才能在导入受体细胞后顺利表达.一个完整的基因结构中包括 和 .其中在上游的调控序列中.能控制转录RNA的一个结构是 . (2)目的基因导入的方法除了物理法和化学法以外.生物学方法主要是以病毒为运载体进行基因转移.如逆转录病毒.疱疹病毒(HSV)等.选择上述病毒作运载体是利用了病毒的何种特性 .作为运载体的病毒.还应具备以下特性才能使用:a能够在宿主细胞中复制并稳定保存,b具有多个限制酶的切点,c具有某些标记基因.其中b项是以便于 .c项是便于 .科学研究发现.以逆转录病毒(Rt)为载体基因转移的成功率最高.但因逆转录病毒的核酸为RNA.不能直接携带目的基因.主要原因是 .因此需要将目的基因进行何种处理.才可以与病毒RNA重组: . (3)基因疫苗是基因治疗在免疫方面的应用.如将能产生乙肝病毒特异蛋白的基因与适当的运载体结合.以一定方式注入人体某些细胞中.使其表达抗原蛋白.进而诱导机体产生免疫应答.与灭活的乙肝病毒做成传统疫苗相比较.基因疫苗的优点 .

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