【题目】地中海贫血症是一种在我国长江以南各省高发的单基因遗传病,发病原因是由于珠蛋白合成异常导致红细胞易破裂发生溶血。

1)某地区的地中海贫血症患者的β珠蛋白基因出现图1所示变化,该突变将导致______,使其无法与α珠蛋白结合,导致α珠蛋白在细胞中相对过剩,沉积在红细胞中造成细胞被破坏,因而出现贫血病症。

2)地中海贫血症患者除了需要输血缓解症状之外,常见的治疗手段是进行异体骨髓移植,它的局限性主要是_________。目前利用生物工程技术将患者的体细胞转化为多能干细胞,以获得用于自体移植的细胞。

3)研究者利用慢病毒载体建立相应转化系统,对上述多能干细胞进行基因修复。具体操作过程如图2所示。

I:表达载体含HIV病毒逆转录形成的cDNA片段,该片段帮助外源基因整合到_______上,使外源基因稳定表达。为达到纠正患者α珠蛋白与β珠蛋白的比例异常的问题,需要构建两种表达载体,分别以_______α珠蛋白干扰基因作为目的基因。

II:需要将________(选择下列序号填写)导入包装细胞,一段时间后可以获得能够转化患者多能干细胞的慢病毒颗粒。

a.包装载体 b.表达载体

III:为了便于筛选出成功转化的多能干细胞,其中________(选择下列序号填写)含有易检测的标记基因。

a.包装载体 b.表达载体

4)理论上在获得成功转化的多能干细胞后,需要诱导其定向分化为_________,然后植入患者骨髓,检测_________以确认此技术可应用于地中海贫血症的治疗。

5)本项研究目前仅在动物实验中完成,尚未进行人体临床实验。请分析整个研究过程,你认为进行人体临床试验可能存在的风险有哪些?请写出其中1个风险。_________

 0  168809  168817  168823  168827  168833  168835  168839  168845  168847  168853  168859  168863  168865  168869  168875  168877  168883  168887  168889  168893  168895  168899  168901  168903  168904  168905  168907  168908  168909  168911  168913  168917  168919  168923  168925  168929  168935  168937  168943  168947  168949  168953  168959  168965  168967  168973  168977  168979  168985  168989  168995  169003  170175 

违法和不良信息举报电话:027-86699610 举报邮箱:58377363@163.com

精英家教网