Question

2．基因工程可用于治疗某些遗传病，方法是向患者体内导入正常基因．理论上说，不适宜于（　　）

• A． 苯丙酮尿症
• B． 抗维生素D佝偻病
• C． 白化病
• D． 镰刀型细胞贫血症

Answer 1

分析 基因治疗（治疗隐性遗传病最有效的手段）：
1．概念：把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的．例：将腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入患者的淋巴细胞，治疗复合型免疫缺陷症．
2、种类：体外基因治疗和体内基因治疗（注意两者的区别），其中效果比较可靠的是体外基因治疗．
体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增植培养，最后重新输入患者体内，如腺苷酸脱氨酶基因的转移．
体内基因治疗：用基因工程的方法直接向人体组织细胞中转移基因的方法．
3、用于基因治疗的基因种类：正常基因、反义基因、编码可以杀死癌变细胞的蛋白酶基因（自杀基因）．

解答 解：基因治疗是治疗隐性遗传病最有效的手段．
A、苯丙酮尿症属于隐性遗传病，适宜进行基因治疗，A错误；
B、抗维生素D佝偻病属于显性遗传病，不适宜进行基因治疗，B正确；
C、白化病属于隐性遗传病，适宜进行基因治疗，C错误；
D、镰刀型细胞贫血症属于隐性遗传病，适宜进行基因治疗，D错误．
故选：B．

点评 本题考查基因工程的相关知识，要求考生识记基因工程的原理及操作步骤，了解基因工程技术的相关应用，尤其是基因治疗的相关内容，能结合所学的知识准确判断各选项，属于考纲识记和理解层次的考查．