题目内容

基因治疗是治疗遗传病的有效手段.重症综合性免疫缺乏症(SCID)是一种严重致死性隐性遗传病,患者的腺苷脱氨酶(ADA)缺乏导致T淋巴细胞受损,造成严重的特异性免疫缺陷.右图是基因治疗SCID的大致过程.请据图回答:
(1)SCID患者出现严重免疫缺陷的原因是
 
.
(2)过程①最常用的运载工具是
 
,需要用到的工具酶是
 
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(3)过程③需用处理骨髓组织块以获得单个的骨髓造血干细胞.受体细胞不选用T淋巴细胞而选用造血干细胞,原因是
 
.
(4)为了解治疗的最终效果,可从分子水平检测
 
.
考点:基因工程的原理及技术,基因工程的应用,胚胎干细胞的研究与应用
专题:
分析:基因治疗:是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的生物医学新技术.
解答: 解:(1)T细胞参与人体内的细胞免疫和大部分体液免疫,患者的腺苷脱氨酶缺乏导致T细胞受损,导致患者的细胞免疫和大部分体液免疫丧失.
(2)过程①是将目的基因导入受体细胞中,该过程中目的基因常用的运载体是质粒,将正常ADA基因导入受体菌时需要限制酶将目的基因和质粒切割开,并用DNA连接酶进行连接.
(3)造血干细胞在胸腺中能增殖分化形成T细胞,受体细胞可选造血干细胞.
(4)检测导入的目的基因是否成功表达,可用抗原-抗体杂交检测,既检测是否合成腺苷脱氨酶.
故答案为:
(1)T淋巴细胞受损,患者失去全部的细胞免疫和绝大部分的体液免疫
(2)质粒   限制酶和DNA连接酶
(3)造血干细胞能增殖分化产生T淋巴细胞
(4)患者是否能合成腺苷脱氨酶
点评:本题考查基因治疗,考查学生能运用所学知识与观点对实际问题进行分析并能做出合理的判断.
练习册系列答案
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马里奥?卡佩基等科学家在胚胎干细胞和哺乳动物DNA重组方面的研究中取得一系列突破性发现,这些发现导致了“基因敲除”技术(通常叫基因打靶)的出现,利用这一技术可以准确地“敲除”DNA分子上的特定基因,该技术的过程大致如下:
第一步:分离胚胎干细胞.从小鼠囊胚中分离出胚胎干细胞,在培养基中扩增.这些细胞中需要改造的基因称为“靶基因”.
第二步:突变DNA的体外构建.获取与靶基因同源的DNA片断,利用基因工程技术在该DNA片段上插入neoR基因(新霉素抗性基因),使该片段上的靶基因失活.
第三步:突变DNA与靶基因互换.将体外构建的突变DNA转移入胚胎干细胞,再通过同源互换,用失活靶基因取代两个正常靶基因中的一个,完成对胚胎干细胞的基因改造.
第四步:将第三步处理后的胚胎干细胞,转移到特定培养基中筛选培养.
其基本原理如图所示:
请根据上述资料,回答下列问题.

(1)第一步从小鼠囊胚中分离
 
细胞,再用胰蛋白酶处理后,可得到分散的胚胎干细胞.
(2)第二步中neoR基因插入靶基因使用的工具酶是
 
.
(3)第四步的特定培养基中必须加入的物质是
 
,该培养基属于
 
培养基.
(4)研究者成功获得如上图所示的“敲除”一个靶基因的胚胎干细胞,若将该细胞培育成基因敲除小鼠,运用到的生物技术有
 
(写出2种生物技术).
(5)科学家可以通过敲除基因来研究基因的功能,第(4)题中获得的基因敲除小鼠,能否直接用来研究基因的功能?
 
为什么?
 
.
(6)若利用第(4)题中获得的基因敲除小鼠和非基因敲除小鼠交配,其产生的后代F1中的基因敲除小鼠再和原基因敲除小鼠交配产生F2代,其中纯合的基因敲除小鼠所占比例
 
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