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腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷症是一种免疫缺陷病，对患者采用基因治疗的方法是取出患者的白细胞，进行体外培养时转入正常腺苷脱氨酶基因，再将这些白细胞注入患者体内，使其免疫功能增强，能正常生活。下列有关叙述中，正确的是

[　　]

A．由于患者体内导入了正常的腺苷脱氨酶基因，因此其子女患病的概率将发生改变

B．正常腺苷脱氨酶基因通过控制腺苷脱氨酶的合成来影响免疫功能

C．白细胞需在体外培养分裂成多个细胞后再注入患者体内

D．上述腺苷脱氨酶基因缺陷症的基因治疗方法所依据的原理是基因突变

答案：B
练习册系列答案
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1990 年，人类首次基因疗法获得成功。这例临床患者是个4岁的女孩，因体内不能合成腺苷脱氨酶（ADA），缺乏正常的免疫能力，而导致先天性重症联合免疫缺陷病（SCID）。治疗首先从患者血液中获得T细胞，在绝对无菌的环境里用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，再在体外大量繁殖扩增。第一次治疗将10亿个这种带正常基因的T细胞输给病孩，以后每隔1～2 个月再输1次，共输了7次，患儿的免疫功能在治疗后显著好转，这个女孩治疗上的成功，标志着人类在治疗遗传性疾病方面进入了一个全新的阶段。

（1）体外培养T细胞获得成功，培养液中应加入_________________________等成分。

（2）在T细胞增殖过程中，是否发生等位基因的分离和非等位基因的自由组合?__________。为什么？_____________________________。

（3）在基因治疗过程中，逆转录病毒的作用相当于基因工程操作工具中的_________，此基因工程中的目的基因是_________，目的基因的受体细胞是_________。

（4）将转基因T细胞多次输回到患者体内后，患者免疫力趋于正常是由于其体内产生了_________。

腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷症是一种免疫缺陷病。取出该病患者的白细胞导人正常．ADA基因，再将这种转基因白细胞培养一段时间后注人患者体内，能使患者的免疫功能增强。下列有关叙述中，正确的是          （    ）

A．腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷症属于获得性免疫缺陷病

B．含．ADA基因的白细胞需培养成细胞系后再注入患者体内

C．导入正常ADA基因的白细胞在患者体内会表现出全能性

D．ADA基因缺陷症患者经基因治疗后其子女患病概率不变

 

（8分）《现代生物科技专题 》

材料一：在临床上，将机体不能合成腺苷脱氨酶（ADA）、缺乏正常的免疫能力的患者，称为先天性重症联合免疫缺陷病（SCID）。该病可用“基因疗法”治疗：首先从患者的血液中获得T细胞，在绝对无菌的环境里用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，再在体外大量繁殖扩增。然后再将约10亿个这种带有正常基因的T细胞输回患者体内，以后每隔1―2个月再输1次，共输7―8次，患者的免疫功能在治疗后显著好转。这一成果，标志着人类在治疗遗传性疾病方面进入了一个全新的阶段。

    材料二：番茄果实成熟过程中，某种酶（PG）开始合成并显著增加，促使果实变红变软。但不利于长途运输和长期保鲜。科学家利用反义RNA技术，可有效解决此问题。该技术的核心是，从番茄体细胞中获得指导PG合成的信使RNA，继而以该信使RNA为模板人工合成反义基因并将之导入离体番茄体细胞，经组织培养获得完整植株。新植株在果实发育过程中，反义基因经转录产生的反义RNA与细胞原有mRNA（靶mRNA）互补形成双链RNA，阻止靶mRNA进一步翻译形成PG，从而达到抑制果实成熟的目的。

    （1）在材料一的基因治疗过程中，用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，逆转录病毒相当于基因工程中的______________，在这个过程中还需要工具酶______________和______________的参与。在基因治疗过程中获取ADA基因常用方法有______________和______________。

    （2）以上两组材料中不仅涉及到了生物工程技术中的基因工程还涉及到细胞工程，材料一中T细胞在体外大量繁殖扩增，原理是             ；材料二中离体番茄体细胞经组织培养获得完整植株，原理是______________。而种植上述转基因番茄，它所携带的目的基因可以通过花粉传递给近缘物种，造成“基因污染”，请提出你的解决办法______________。

某家族中有的成员患甲种遗传病（设显性基因为B，隐性基因为b），有的成员患乙种遗传病（设显性基因为A，隐性基因为a），家庭系谱图如下所示。现已查明II6不携带致病基因。

               

回答下列问题：

（1）甲种遗传病的致病基因位于          染色体上。

（2）就乙病而言，若II3和II4再生一个健康的孩子，这个孩子是杂合体的可能性为          。

（3）II3所产生的配子的基因型为          。

（4）若III8和III9婚配，子女中患病的概率为          。

（5）若乙病是一种罕见的单基因控制的隐性遗传病——腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷症，可通过基因工程的方法予以治疗。其基本过程是将正常的ADA基因通过逆转录病毒导入到从患者体内分离出的T淋巴细胞中，培养一段时间后，将携带正常ADA基因的T细胞再注入到患者体内，即可取得治疗效果。这一过程的基本原理是          。该过程所用到的工具主要有          。

腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷症是一种免疫缺陷病，对患者采用治疗的方法是：取出患者的白细胞，进行体外培养时转入正常ADA基因，再将这些白细胞注射入患者体内，使其免疫功能增强，能正常生活。下列有关叙述中，正确的是（　 ）

A.这种治疗疾病的方法称为免疫治疗

B.正常ADA基因通过控制ADA的合成来影响免疫功能

C.白细胞通过分泌抗体起免疫作用

D.ADA基因缺陷症属于获得性免疫缺陷病

 

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