Question

【题目】复合型免疫缺陷症（SCID）是一种遗传疾病。患者由于腺苷酸脱氨酶基因缺失，造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶；而腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能所必需的，因此，患者不能抵抗病原微生物的威胁。1990年研究人员将腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋巴细胞中，使淋巴细胞能够产生腺苷酸脱氨酶，然后，再将这种淋巴细胞转入患者体内（如图所示），使患者产生抗体的能力显著改善。

（1）该种治疗方法属于_____________，该方法的遗传学原理是_____________。

（2）携带人正常ada基因的受体菌与含有人不同基因的受体菌群体称为_____________。将人正常ada基因整合到某种病毒核酸上，用到的主要工具有_____________和_____________。

（3）用病毒感染病人X的T淋巴细胞，筛选出携带人正常ada基因的T淋巴细胞，进行扩大培养后，再注入病人X体内，病毒在整个过程中所起的作用是_____________，病人X不会发生免疫排异反应原因是_____________。

（4）经过治疗后，康复后的女病人产生的卵细胞中是否存在正常的ada基因？_____________。（填“是”或“否”）

Answer 1

【答案】体外基因治疗 基因重组 基因文库 限制酶 DNA连接酶 作为运载体，将目的基因导入受体细胞 该T细胞来自病人自身 否

【解析】

1、基因工程的工具：

（1）限制酶：能够识别双链DNA分子的某种特定核苷酸序列，并且使每一条链中特定部位的两个核苷酸之间的磷酸二酯键断裂。

（2）DNA连接酶：连接的是两个核苷酸之间的磷酸二酯键。

（3）运载体：常用的运载体：质粒、噬菌体的衍生物、动植物病毒。

2、基因工程技术的基本步骤：

（1）目的基因的获取：方法有从基因文库中获取、利用PCR技术扩增和人工合成。

（2）基因表达载体的构建：是基因工程的核心步骤，基因表达载体包括目的基因、启动子、终止子和标记基因等。

（3）将目的基因导入受体细胞：根据受体细胞不同，导入的方法也不一样.将目的基因导入植物细胞的方法有农杆菌转化法、基因枪法和花粉管通道法；将目的基因导入动物细胞最有效的方法是显微注射法；将目的基因导入微生物细胞的方法是感受态细胞法。

（4）目的基因的检测与鉴定：分子水平上的检测：①检测转基因生物染色体的DNA是否插入目的基因--DNA分子杂交技术；②检测目的基因是否转录出了mRNA--分子杂交技术；③检测目的基因是否翻译成蛋白质--抗原-抗体杂交技术.个体水平上的鉴定：抗虫鉴定、抗病鉴定、活性鉴定等。

3、体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增植培养，最后重新输入患者体内，如腺苷酸脱氨酶基因的转移。

体内基因治疗：用基因工程的方法直接向人体组织细胞中转移基因的方法。

（1）由题干分析可知，腺苷酸脱氨酶基因的转移是先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增植培养，最后重新输入患者体内，该种治疗方法属于体外基因治疗，该方法用到了基因工程技术，其原理是基因重组。

（2）携带人目的基因的受体菌与含有人不同基因的受体菌群体称为基因文库。将目的基因整合到某种病毒核酸上，需要用到限制酶和DNA连接酶。

（3）用病毒感染病人的T淋巴细胞，筛选出携带人正常ada基因的T淋巴细胞，进行扩大培养后，再注入病人体内，病毒在整个过程中作为运载体，将目的基因导入受体细胞，由于该T细胞来自病人自身，故病人不会发生免疫排异反应。

（4）经过治疗后，康复后的女病人只有T淋巴细胞存在正常的ada基因，而卵原细胞中没有，故产生的卵细胞中也不存在。