Question

【题目】回答下列有关现代生物技术的问题

亨廷顿舞蹈病是由单基因（ HTT）突变导致的神经退行性疾病，中科院利用基因编辑（ CRISPR/Cas9）技术首个成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因“敲入”猪模型，为制备其它神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。具体操作过程如图。

（1）基因编辑技术所使用的 CRISPR/Cas9 系统需要对特定的 DNA 序列识别并切割，其功能类似于基因工程工具酶中的____。

（2）过程①所利用的生物技术是____。 过程②体现的生物学原理是____。

（3）根据图中信息，结合已有知识，基因编辑技术与转基因技术所利用的遗传学原理均是____。

（4）图中成纤维细胞中的目的基因是____。

A.猪的 HTT 基因 B.人的 HTT 基因

C.含人突变 HTT 基因片段的猪的 HTT 基因 D.猪的突变 HTT 基因

（5）在此研究之前，研究人员已建立转基因亨廷顿舞蹈病的猪模型，但出生不久后即死亡。由图可知，基因“敲入”猪模型相比转基因猪模型优势在于_____。

A.可以表现出亨廷顿舞蹈病的症状 　 B.致病基因可遗传给后代

C.培育的时间较短 　　　　 D.发生突变的概率更高

Answer 1

【答案】限制酶 细胞核移植技术 动物细胞核的全能性 基因重组 C B

【解析】

本题考查基因工程、细胞工程、胚胎工程的相关知识，意在考查考生能运用所学知识与观点，通过比较、分析与综合等方法对某些生物学问题进行解释、推理，做出合理的判断或的能力。

（1）基因工程工具酶是限制酶和DNA连接酶，其中限制酶能够识别双链DNA分子的某种特定脱氧核苷酸序列，并使每一条链中特定部位的两个核苷酸之间的磷酸二酯键断开，而DNA连接酶能将两个具有相同末端的DNA片段连接。所以基因编辑技术所使用的 CRISPR/Cas9 系统功能类似于基因工程工具酶中的限制酶。

（2）从题图中可以看出，过程①是将含有目的基因的成纤维细胞的细胞核移入去核的卵细胞中，所利用的生物技术是细胞核移植技术，过程②是重组细胞发育成早期胚胎的过程，体现的生物学原理是动物细胞核的全能性。

（3）转基因技术所利用的遗传学原理是基因重组，从图中看，基因编辑技术也是进行了基因重组。

（4）从题图中可知，科学家将人的突变HTT基因的部分片段敲入了猪的HTT基因中，得到了一个重组的目的基因，因此图中成纤维细胞中的目的基因是含人突变 HTT 基因片段的猪的 HTT 基因。

（5）在转基因亨廷顿舞蹈病的猪模型中，可以明显地观察到相应的病理特征和行为变化。但是，由于表达外源性致病基因片段的毒性过强，实验中的转基因猪基本在出生后较短时间内死亡，同时无法传代。因此，没有办法达到筛选治疗疾病的药物的目的。而基因“敲入”猪模型相比转基因猪模型则不存在这样的问题，可以将致病基因遗传给后代。