Question

【题目】重症联合免疫缺陷病（SCID）是一种及其罕见的遗传病。由于控制合成腺苷脱氨酶的相关基因（ada基因）缺失，患者的T淋巴细胞无法成熟，因此丧失了大部分的免疫功能。如图是利用基因工程技术对SCID的治疗过程，请回答下列问题。

(1)逆转录病毒重组DNA质粒中的LTR序列可以控制目的基因的转移和整合，这一功能与Ti质粒中的__________________________序列功能相似，同时__________________________（5’/3’）端LTR序列中还含有启动子。ada基因能插入两端的LTR序列中间，是因为载体上有__________________________的识别序列和切点。

（2）重组载体转染包装细胞，从包装细胞中释放出治疗性RNA病毒，与野生型逆转录病毒相比它__________________________（有/没有）致病性。

（3）治疗性RNA病毒感染从患者体内取出的T淋巴细胞，①是__________________________过程。检测能否成功表达出腺苷脱氨酶，可用的技术是__________________________。

（4）将携带正常ada基因的T淋巴细胞注射回患者的骨髓组织中，这种治疗SCID的方法称为_________________________基因治疗，可用于对__________________________（显性/隐形）基因引起的疾病的治疗。

Answer 1

【答案】T-DNA 5' 限制酶 没有 逆转录 抗原-抗体杂交 体外 隐性

【解析】

基因治疗：把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。例：将腺苷酸脱氨酶（ada）基因导入患者的淋巴细胞，治疗复合型免疫缺陷症。

（1）体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增殖培养，最后重新输入患者体内，如腺苷酸脱氨酶基因的转移。

（2）体内基因治疗：用基因工程的方法直接向人体组织细胞中转移基因的方法。

（1）Ti质粒中的T-DNA也能对目的基因进行转移和整合。启动子是一段有特殊结构的DNA片段，位于基因的首端，是RNA聚合酶识别和结合的部位，转录的启动子位于5’端。因为载体上有限制酶的识别序列和切点，因此ada基因能插入两端的LTR序列中间。

（2）治疗性RNA病毒相对于野生型逆转录病毒没有致病性。

（3）图中的①是RNA逆转录出DNA的过程。腺苷脱氢酶属于蛋白质，鉴定目的基因是否成功表达蛋白质，可采用的方法是抗原-抗体杂交法。

（4）基因治疗分为体外治疗和体内治疗两种，将携带正常ada基因的T淋巴细胞注射回患者的骨髓组织中，这种治疗SCID的方法属于体外基因治疗法，可用于对隐性基因引起的疾病的治疗。