Question

【题目】【生物——选修3:现代生物科技专题】

近年兴起CRISPK—Cas技术被用于预防和治疗多种人类遗传病。该技术的核心是一段具有特定序列的RNA（CRISPR RNA）及与该RNA结合在一起的Cas蛋白构成。回答下列问题：

（1）治疗人类遗传病最有效的手段是基因治疗，通常又分为______________和______________两种类型。

（2）用该技术治疗遗传病的基本过程是：根据遗传病致病基因的序列设计一段RNA（即CRISPR RNA），将该RMA与Cas蛋白结合形成复体，并导入患者细胞中，导入方法与外源基因导入人体细胞相似，可采用______________法；进入细胞后的复合体RNA的指引下按照____________原则准确的结合在致病基因部位，而Cas蛋白则对致病基因进行切割。由此可见，Cas蛋白应该是一种______酶。

（3）对于患遗传病的个体来说，不可能对每个细胞都注射该复合体，因此，研究人员选用____为运载体，从而使复合体在运载体的协助下能够大量主动进入人体细胞，但在使用前需要对运载体进行____处理，以保证其安全性。该运载体进入人体细胞的方式通常是___________。

Answer 1

【答案】 体内基因治疗 体外基因治疗 显微注射法 碱基互补配对 限制性核酸内切 动物病毒 灭毒（或减毒） 胞吞

【解析】试题分析：基因工程的工具包括三种，①限制酶：能够识别双链DNA分子的某种特定核苷酸序列，并且使每一条链中特定部位的两个核苷酸之间的磷酸二酯键断裂；②DNA连接酶：连接的是两个核苷酸之间的磷酸二酯键；③运载体：常用的运载体有质粒、噬菌体的衍生物、动植物病毒。基因治疗(治疗遗传病最有效的手段)把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞进行培养，然后再体外完成转移，再筛选成功转移的细胞增植培养，最后重新输入患者体内，如腺苷酸脱氨酶基因的转移。体内基因治疗：用基因工程的方法直接向人体组织细胞中转移基因的方法。

（1）基因治疗分为体内基因治疗和体外基因治疗两种类型。

（2）将目的基因导入动物细胞最有效的方法是显微注射法；进入细胞后的复合体RNA的指引下按照碱基互补配对原则准确的结合在致病基因部位；Cas蛋白可对致病基因进行切割。由此可见，Cas蛋白应该是一种限制性核酸内切酶。

（3）利用动物病毒侵染动物细胞的特性，可选用动物病毒为运载体，从而使复合体在运载体的协助下能够大量主动进入人体细胞，但在使用前需要对运载体进行灭毒(或减毒)处理，以保证其安全性。该运载体进入人体细胞的方式通常是胞吞。