Question

【题目】干扰素是抗病毒的特效药，干扰素基因缺失的个体，免疫力严重下降。科学家利用胚胎干细胞（ES细胞）对干扰素基因缺失的患者进行基因治疗。根据所学的知识，回答以下问题：

（1）干扰素的作用机理是：干扰素作用于宿主细胞膜上的相应受体，激活细胞核中基因表达产生多种抗病毒蛋白，其中有些蛋白可通过激活___________使病毒的RNA水解。

（2）ES细胞是由早期胚胎或___________中分离出来的—类细胞，这类细胞在形态上表现为__________等胚胎细胞的特性。

（3）将经过修饰的腺病毒与干扰素基因重组形成的___________转移到ES细胞中， 再筛选出成功转移的细胞进行扩增培养。对改造的ES细胞进行培养的过程中，为防止细菌的污染，可向培养液中添加一定量的___________；培养液应定期更换，其目的是____________；当细胞分裂生长到表面相互接触时,细胞会停止分裂增殖，这种现象称为____________，此时在培养瓶内会形成_____________层细胞。最后将培养的ES细胞输入到患者体内，这种基因治疗方法称为_______________。

（4）由于干扰素在体外保存困难，可利用蛋白质工程对干扰素进行改造，基本途径是：预期蛋白质功能→____________→推测应有氨基酸序列→找到对应的脱氧核甘酸序列。

Answer 1

【答案】（1）RNA（水解）酶

（2）原始性腺 体积小、细胞核大、核仁明显

（3）基因表达载体 抗生素 防止细胞代谢产物积累对细胞自身造成影响

细胞的接触抑制 单 体外基因治疗

（4）设计预期蛋白质的结构

【解析】（1）根据题意能使病毒RNA水解，所以应是RNA水解酶。

（2）胚胎干细胞可以从原始性腺或早期胚胎中分离获取。在形态上具有体积小、细胞核大、核仁明显的特点，在功能上具有发育的全能性。

（3）腺病毒与干扰素基因重组形成基因表达载体，然后转移到受体细胞ES细胞中。在动物细胞培养过程中为防止细菌的污染可以向培养液中添加一定量的抗生素。培养液定期更换是为了防止细胞代谢产物积累对细自身造成的危害。细胞分裂生长到表面相互接触时，细胞会停止分裂增殖的现象称为接触抑制，此时形成的是单层细胞。将培养的ES细胞输入到患者体内，这种基因治疗称为体外基因治疗。

（4）蛋白质工程是从预期的蛋白质功能出发，设计预期蛋白质的结构，推测出应有氨基酸的序列，再根据密码子表和碱基互补配对原则找到对应的脱氧核苷酸序列。